În flăcări Sănătate publicată actualizată acum 52 min

Tehnica „prime editing” a rescris ADN-ul direct în corpul uman pentru prima dată, aplicată unei paciente cu boala Wilson

Cercetătorii au folosit pentru prima dată în corpul uman tehnica de editare genetică „prime editing” pentru a corecta o mutaţie la o pacientă cu boala Wilson, conform unui studiu publicat în Nature. Tratamentul, dezvoltat de Prime Medicine şi livrat cu nanoparticule lipidice, repară ADN-ul în celulele hepatice şi ar putea oferi o terapie permanentă înlocuind procedurile de laborator mai complexe; autorii avertizează asupra provocărilor legate de precizia şi livrarea în organism.

Pe scurt

  • Tehnica „prime editing” a fost utilizată clinic pentru prima dată pentru a modifica ADN-ul direct în interiorul corpului unei paciente cu boala Wilson.
  • Tratamentul ţinteşte mutaţia genei ATP7B din celulele hepatice şi foloseşte nanoparticule lipidice pentru livrarea instrumentelor de editare genetică.
  • Studiul a fost publicat în revista Nature şi tratamentul a fost dezvoltat de compania Prime Medicine.
  • Editarea in vivo evită extracţia şi reînsămânţarea celulelor în laborator, reducând nevoia de proceduri invazive şi potenţial costurile de tratament.
  • Experţii avertizează asupra riscurilor: nu se pot verifica complet editările înainte ca celulele să se multiplice şi livrarea precisă rămâne o provocare majoră
Etichete: editare genetică boala Wilson prime editing ATP7B Prime Medicine nanoparticule lipidice

Surse (1)

Acest text este un rezumat generat automat din sursele de mai sus; verificați întotdeauna articolele originale.@elseMaterial original publicat de Știri pe foc. Raportează o problemă