Terapia CRMA-1001, bazată pe CRISPR modificat, dezactivează virusul hepatitei B în experimente preclinice

O terapie experimentală numită CRMA-1001 folosește o versiune modificată a CRISPR pentru a atașa marcaje chimice ADN-ului viral și a reduce activitatea hepatitei B. Studiul, publicat în Nature Biomedical Engineering, arată rezultate promițătoare în celule umane și animale; tratamentul a intrat în faza I de teste clinice, primul pacient fiind tratat în ianuarie 2026. Eficiența și siguranța pe termen lung la oameni rămân însă neconfirmate și necesită studii mai ample.

Pe scurt

• CRMA-1001 folosește o versiune modificată a CRISPR care nu taie ADN-ul, ci adaugă marcaje chimice pentru a reduce activitatea genelor virale.
• Obiectivul terapiei este inactivarea ADN-ului viral persistent din celulele ficatului și a fragmentelor integrate în genom.
• În experimente pe șoareci, o singură administrare a redus semnificativ markeri virali; până la 90% dintre animale nu aveau anumite forme virale detectabile la șase luni după tratament.
• Testele pe maimuțe au evaluat siguranța: la doze mari s-a observat o creștere temporară a enzimelor hepatice, revenite la normal în ~4 săptămâni.
• Primul pacient a primit CRMA-1001 intravenos în ianuarie 2026; studiul clinic de fază I vizează în principal siguranța, tolerabilitatea și dozele.