În flăcări Sănătate publicată actualizată acum 1 h

Cercetători australieni au găsit o metodă care reactivează gene blocate în sindromul Prader‑Willi

O echipă de la Institutul de Cercetări Medicale Walter & Eliza Hall (WEHI) din Melbourne a identificat rolul proteinei SMCHD1 în blocarea unor gene esențiale și a reușit să le reactiveze, folosind CRISPR, celule stem și analize genomice. Rezultatele, publicate în Science Advances, deschid perspectiva unor terapii care să trateze cauza sindromului Prader‑Willi, și nu doar simptomele; aproximativ 400.000 de persoane la nivel mondial trăiesc cu această boală.

Pe scurt

  • Cercetătorii WEHI din Melbourne au identificat rolul proteinei SMCHD1 în inhibarea unor gene esențiale pentru creier.
  • Eliminarea proteinei SMCHD1 a permis reactivarea genelor sănătoase care erau inactive din cauza unei "frâne genetice".
  • Studiul a folosit CRISPR, celule stem şi analize genomice şi a fost publicat în revista Science Advances.
  • Institutele estimează că aproximativ 400.000 de persoane din întreaga lume trăiesc cu sindromul Prader‑Willi.
  • O companie derivată din cercetare dezvoltă deja tratamente experimentale bazate pe această abordare
Etichete: sindrom Prader‑Willi SMCHD1 Institutul Walter & Eliza Hall CRISPR Australia

Surse (1)

Acest text este un rezumat generat automat din sursele de mai sus; verificați întotdeauna articolele originale.@elseMaterial original publicat de Știri pe foc. Raportează o problemă